获得诺贝尔奖的RNA干扰技术无疑是令人兴奋的重大发现,但RNA类药物存在诸如稳定性差、难以靶向递送等问题限制了其应用。美国Alnylam制药和赛诺菲共同开发的新药patisiran脂质复合物注射液于2018年获批上市治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样病变,成为首个siRNA药物的成功临床应用。本文从该产品的处方、作用机制、临床试验及市场等方面进行分析,对ONPATTRO的开发及药效做一简要综述。