几乎所有罕见病患者的有效治疗方式都为药物治疗,对罕见病药物的保障就是对每位患者生命的保障。通过对罕见病药物的研发、可及性、专利激励与上市审批、费用支付保障四个方面的现状与存在的问题进行分析,法律制度和体制障碍是影响罕见病药物可及性的主要因素。应当对罕用药生产药企进行资质认定,为其研发提供财政资助,并设立专门的罕用药审评机构,探索罕见病药物目录,构建以政府为主导的多方共同支付保障制度。